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Sviluppo del farmaco orfano Diacereina per l'epidermolisi bollosa semplice

L'epidermolisi bollosa semplice ( EBS ) è una malattia genetica rara con vescicole cutanee per cui non esiste una cura.
Sono necessari, pertanto, trattamenti che affrontino la fisiopatologia della epidermolisi bollosa semplice.

È stato confrontato l'impatto della crema di Diacereina 1% con il placebo nel ridurre il numero di vescicole nella epidermolisi bollosa semplice.
In uno studio di fase 2/3 randomizzato, controllato con placebo, è stata impiegata una formulazione topica di Diacereina 1% per trattare aree cutanee definite in 17 pazienti.

In uno studio crossover in due periodi, i pazienti sono stati randomizzati a placebo o a Diacereina per un trattamento di 4 settimane e un follow-up di 3 mesi nel periodo 1.
Dopo wash-out, i pazienti sono stati scambiati di gruppo durante il periodo 2.

L’endpoint primario era la proporzione di pazienti con una riduzione del numero di vescicole di oltre il 40% rispetto al basale in aree selezionate durante l'episodio di trattamento.

Tra i pazienti che hanno ricevuto Diacereina, l'86% nell'episodio 1 e il 37.5% nell'episodio 2 hanno raggiunto l'endpoint primario ( rispettivamente il 14% e il 17% con placebo ).

Questo effetto era ancora significativo dopo il follow-up. Le variazioni dei numeri assoluti di vescicole erano significative solo per il gruppo Diacereina.

Non sono stati osservati effetti avversi.

In conclusione, questo studio ha fornito la prova dell'impatto di Diacereina 1% crema nel trattamento della epidermolisi bollosa semplice. ( Xagena2018 )

Wally V et al, J Am Acad Dermatol 2018; 78: 892-901.e7

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